Два лека на граници да донесу револуцију у лечењу деменције

Коначни резултати важне студије потврдили су да је донанемаб, који је направила фармацеутска компанија „Ели Лили“ (Eli Lilly), успорио погоршање когнитивних функција код пацијената са дијагностикованом Алцхајмеровом болешћу за 35 одсто.

Резултати испитивања објављени прошле године показали су да је други лек, леканемаб, који је настао заједничким радом фирми „Еисаи“ и „Биоген“, смањио стопу погоршања болести за 27 одсто.

Здравствени стручњаци оценили су долазак ових лекова као прекретницу у борби против Алцхајмерове болести, уз коју би болест могла да постане једнако контролисана као и стања попут дијабетеса или астме.

Др Сузан Колхас, извршна директорка истраживања и партнерстава британске организације која подржава и спроводи истраживања у области Алцхајмерове болести (Alzheimer’s Research UK), рекла је за Гардијан да је кључно за регулаторна тела да реагују брзо како би се избегло да пацијенти доживе фрустрирајуће чекање на клинички ефикасне терапије.

„Сада имамо две терапије за Алцхајмерову болест које би могле да промене живот људима и морамо да видимо брзе регулаторне одлуке како они који би могли да имају користи од ових третмана не би били остављени у лимбу“, истакла је др Колхас.

„После двадесет година без нових лекова за Алцхајмерову болест, људи погођени овом болешћу заслужују да добију информације о новим терапијама што је пре могуће“, додала је Колхасова.

Америчка фармацеутска компанија „Ели Лили“ поднела је захтев за одобрење за донанемаб у САД и то ће учинити у Великој Британији у неколико наредних недеља. У току је припрема сличних захтева и за регулаторна тела других глобалних тржишта.

Какав би утицај могао имати нови лек?

Упркос томе што донанемаб не може да излечи Алцхајмерову болест, доказ да лек или лекови могу променити ток болести сматра се тријумфом.

Резултати великих клиничких испитивања лекова за Алцхајмерову болест потврдили су да терапија може да успори стопу погоршања стања пацијената. То даје наду да ће медицина једног дана зауставити најчешћи облик деменције.

Како делује донанемаб?

Донанемаб је терапија антителима америчког фармацеутског гиганта „Ели Лили“. Мете терапије су абнормалнo велике количине протеина званог бета-амилоид који се може задржавати у мозгу. Оваква нагомилавања протеина сматрају је једним од патолошких обележја Алцхајмерове болести.

Лек делује тако што се везује за абнормални амилоид и уклања га из мозга.

Како то помаже пацијентима?

Лек делује брзо и може да уклони скоро 90 одсто амилоидних наслага из мозга, показују подаци објављеног клиничког испитивања. Чини се да довољно рано уклањање токсичног протеина смањује оштећење мозга и успорава брзину пропадања когнитивних функција.

Колико је лек ефикасан?

Донанемаб не може да излечи Алцхајмерову болест потпуно. Код пацијената који су узимали лек дегенеративне промене нису склоњене, а лечење није зауставило њихово напредовање, али је погоршање било спорије него код пацијената контролне групе која је примала плацебо.

После деценија неуспешних испитивања – и милијарди долара уложених у истраживање – доказ да лекови могу да промене ток болести сматра се значајним тријумфом. У просеку, лек је успорио напредовање болести за 20 до 30 одсто, што је износило око четири до седам месеци током 18-месечног испитивања.

Иако је учинак скроман, ово би могло значити да пацијенти имају више времена за самосталан живот пре него што наступи период у којем им је неопходна помоћ и нега.

Како се лек даје?

Донанемаб се примењује као интравенска инфузија једном у четири недеље. Потребно је редовно скенирање мозга како би се пратили могући нежељени ефекти, укључујући отицање мозга и крварење. Они углавном пролазе сами, али у ретким случајевима могу бити фатални.

Ко може имати користи од терапије?

Током испитивања, они који су имали највише користи од лека били су у најранијим стадијумима болести и имали су приметно нижи ниво другог токсичног протеина у мозгу названог тау.

Амилоидни протеин се накупља између можданих ћелија, али када наслаге достигну одређену величину, чини се да учествује у формирању тау чворова унутар неурона, што доводи до озбиљнијих оштећења мозга.

Резултати испитивања сугеришу да је важно уклонити амилоид пре него што тау почне да се шири.

Постоје ли лекови који слично делују?

Донанемаб делује на исти начин као леканемаб, терапија антителима која такође за мету има амилоид. Раније ове године, америчка администрација за храну и лекове (ФДА) по убрзаном поступку одобрила је леканемаб. Европски и британски регулатори још разматрају овај лек.

Трећи лек под називом адуканумаб, ФДА је одобрио 2021. године, али се он ретко користи због трошкова и нејасно дефинисане ефикасности.

Има ли ризика?

Постоје нежељени ефекти употребе донанемаба и они су слични онима који се виде код леканемаба. Током испитивања лека компаније „Ели Лили“, скоро четвртина лечених пацијената имала је неки вид отока или крварење мозга, у поређењу са само два одсто у контролној групи, иако су озбиљни проблеми били ретки.

Четири особе су умрле током испитивања – три у групи која је примала донанемаб и једна у контролној групи.

Многи научници верују да ће пацијентима бити потребан коктел лекова да би зауставили уништење когнитивних функција, при чему би сваки радио на другом сегменту процеса болести.